तारीख (Date): 05-08-2023

प्रासंगिकता: जीएस पेपर 3 - विज्ञान और प्रौद्योगिकी- विकास तथा उनके अनुप्रयोग एवं रोजमर्रा की जिंदगी में प्रभाव - जैव प्रौद्योगिकी, जेनेटिक थेरेपी।

की-वर्ड: जेनेटिक इंजीनियरिंग, प्रोटीन नैनोपार्टिकल, एमआरएनए, क्रिस्प्र, कैंसर ट्रीटमेंट, जेनेटिक थेरेपी।

सन्दर्भ:

हाल ही में, एक अत्याधुनिक बायोटेक कंपनी ऐरा थेरेप्यूटिक्स ने एक क्रांतिकारी प्रोटीन नैनोकण का खुलासा किया है, जो पूरे मानव शरीर में आनुवंशिक दवाओं की एक विस्तृत श्रृंखला को कुशलतापूर्वक वितरित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।

मुख्य बिंदु :

इस प्रक्रिया में रोगी के शरीर से कोशिकाएं निकाली जाती हैं, उन्हें प्रयोगशाला स्थान में संशोधित किया जाता है, और फिर उन्हें मरीज के शारीर में वापस प्रवेश कराया जता है। हालाँकि, यह प्रक्रिया समय लेने वाली, उच्च लगतशील और रोगियों के लिए शारीरिक रूप से कठिन हो सकती है।

जेनेटिक थेरेपी क्या है?

जीन थेरेपी एक ऐसी चिकित्सा तकनीक है जिसमें आनुवंशिक विकारों के इलाज के लिए दोषपूर्ण जीन को स्वस्थ जीन से बदलना शामिल है । यह एक कृत्रिम विधि है जो मानव शरीर की कोशिकाओं में डीएनए का प्रवेश कराती है। पहली जीन थेरेपी वर्ष 1989 में सफलतापूर्वक संपन्न हुई।

जीन थेरेपी में कैंसर, आनुवांशिक विकारों और संक्रामक रोगों जैसी विभिन्न बिमारियों के इलाज के लिए शोध किया जा रहा है। यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि आनुवंशिक संशोधनों को शामिल करने वाली सभी चिकित्सा प्रक्रियाएं जीन थेरेपी की श्रेणी में नहीं आती हैं।

जीन थेरेपी कई तंत्रों के माध्यम से संचालित होती है, जिनमें शामिल हैं:

1. रोगजनक जीन को स्वस्थ जीन से प्रतिस्थापित करना।
2. ख़राब जीन को निष्क्रिय करना।
3. किसी विशिष्ट रोग के उपचार में सहायता के लिए शरीर में एक नया या परिवर्तित जीन प्रविष्ट करना।

वर्तमान जेनेटिक थेरेपी की सीमाएँ क्या हैं?

• वर्तमान में उपलब्ध आनुवंशिक चिकित्सा प्रौद्योगिकियों को शरीर के विभिन्न हिस्सों में जीनोम को लक्षित करने और ठीक करने की उनकी क्षमता सिमित है। जिन क्षेत्रों में इलाज अधिक संभव है उनमें यकृत, आंखें और रक्त शामिल हैं।अनुवांशिक दवाओं के साथ मूलभूत मुद्दा यह है कि हमारे शरीर खराब चीजों को हमारी कोशिकाओं से बाहर रखने के लिए विकसित हुए हैं,जिससे दवाओं के लिए उनके अंदर प्रवेश करना और उनके चिकित्सीय प्रभाव डालना मुश्किल हो जाता है।
• आनुवंशिक दवाओं के लिए पारंपरिक दृष्टिकोण में वायरल वैक्टर का उपयोग करना शामिल है, जो अनिवार्य रूप से खाली वायरस के गोले और लिपिड नैनोकण हैं, ये फैटी बुलबुले आनुवंशिक सामग्री कोघेरे रहते हैं। हालाँकि, इन विधियों में उनकी वितरण क्षमतायें सीमित हैं, लिपिड नैनोकण मुख्य रूप से यकृत और आंखों जैसे विशिष्ट क्षेत्रों तक ही प्रभावी होते हैं।
• इसके अलावा, इन डिलीवरी प्रणालियों की वहन क्षमता की भी सीमाएं हैं। कुछ गंभीर बीमारियों के इलाज के लिए आवश्यक जीन, वायरस या लिपिड नैनोकण के अंदर प्रतिस्थापित होने के लिए बहुत बड़े होते हैं। उदाहरण के लिए, आकार की कमी के कारण सीआरआईएसपीआर उपकरण बनाने के निर्देशों को प्रयोग करने योग्य लिपिड नैनोकण में पैकेज करना चुनौतीपूर्ण हो सकता है।
• परिणामस्वरूप, शोधकर्ता इन चुनौतियों पर नियंत्रण पाने और आनुवंशिक उपचारों की पहुंच बढ़ाने और व्यापक श्रेणी की बीमारियों का प्रभावी ढंग से इलाज करने के लिए अधिक उन्नत और कुशल वितरण प्रणाली विकसित करने के लिएप्रयासरत हैं।

ऐरा का नया प्रोटीन नैनोकण कैसे मददगार होगा?

• ऐरा थेरेप्यूटिक्स मानव प्रोटीन के एक वर्ग से संबंधित है, जिसकी उत्पत्ति प्राचीन वायरस के अवशेषों के रूप में हुई है जो सुदूर अतीत में मनुष्यों को संक्रमित करते थे। इनमें से एक प्रोटीन को वायरस जैसे प्रोटीन शेल में इकट्ठा होते पाया गया जो स्व-प्रतिकृति के लिए आवश्यक आरएनए को संग्रहीत करने में सक्षम है।
• इस खोज से प्रेरणा लेते हुए, मैसाचुसेट्स इंस्टीट्यूट ऑफ टेक्नोलॉजी (एमआईटी) के वैज्ञानिक फेंग झांग ने विशिष्ट आनुवंशिक सामग्री वितरित करने के लिए इस प्रणाली का लाभ उठाने की क्षमता को पहचाना और झांग की प्रयोगशाला ने अन्य प्रोटीनों की पहचान करने के लिए मानव जीनोम पर प्रयोग किए जो सुरक्षात्मक आवरण बना सकते हैं । 2021 में, उन्होंने सफलतापूर्वक प्रदर्शित किया कि इनमें से एक प्रोटीन, जिसे PEG10 के नाम से जाना जाता है, को जीन-संपादन उपकरण प्रदान करने के लिए पुन: उपयोग किया जा सकता है।
• इस अभूतपूर्व कार्य ने ऐरा थेरेप्यूटिक्स की नींव रखी, जो अब PEG10 पर आधारित प्रोटीन नैनोपार्टिकल तकनीक का उपयोग करके उन्नत आनुवंशिक उपचार विकसित करने के लिए इस ज्ञान का लाभ उठा रहें हैं । आनुवंशिक सामग्री को स्थानांतरित करने की क्षमता के साथ प्राकृतिक रूप से पाए जाने वाले इन प्रोटीनों का उपयोग करके, ऐरा का लक्ष्य जीन थेरेपी के क्षेत्र में क्रांति लाना और विभिन्न बीमारियों के इलाज में महत्वपूर्ण प्रगति करना है।

आगे बढ़ने का रास्ता:

• यदि ऐरा थेरेप्यूटिक्स अपने लक्ष्यों को प्राप्त कर लेता है, तो इन स्व-संयोजन प्रोटीनों पर आधारित कैप्सिड पैकेज संभावित रूप से शरीर के भीतर विभिन्न स्थानों पर जीन थेरेपी प्रदान कर सकते हैं। शोधकर्ताओं ने अब तक इनमें से लगभग 50 प्रोटीनों की पहचान की है, और उनका मानना है कि अभी और खोज की प्रतीक्षा की जा सकती है। इन प्रोटीनों द्वारा निर्मित कैप्सिड अलग-अलग आकार में आते हैं, जो उन्हें विभिन्न उद्देश्यों के लिए उपयुक्त बनाते हैं, जैसे रक्त-मस्तिष्क बाधा को पार करना या बड़ी आनुवंशिक सामग्री को समायोजित करना।
• प्रोटीन इंजीनियरिंग में प्रगति को देखते हुए, एरा के वैज्ञानिक संभावित रूप से विशिष्ट अंगों या ऊतकों को प्रभावी ढंग से लक्षित करने के लिए कैप्सिड को तैयार कर रहे हैं। वर्तमान में, कंपनी का प्राथमिक ध्यान मस्तिष्क, हृदय और मांसपेशियों तक पहुंचने पर है, क्योंकि ये क्षेत्र आनुवंशिक उपचारों के अनुप्रयोग के लिए बड़ी संभावनाएं रखते हैं, जिससे चिकित्सा में नई संभावनाएं खुलती हैं।
• इन प्रोटीनों का उपयोग करने का एक लाभ यह है कि वे स्वाभाविक रूप से हमारे शरीर में मौजूद होते हैं, जो प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया को ट्रिगर करने के जोखिम को कम कर सकते हैं। हालाँकि, इस तकनीक के पूर्ण विकास में अभी कई वर्ष लग सकते हैं।
• भले ही एरा थेरेप्यूटिक्स इस तकनीक को व्यावसायिक रूप से व्यवहार्य बनाने में सफल हो या नहीं, बायोटेक उद्योग को उस क्षमता और संभावनाओं पर ध्यान देना चाहिए जो यह शोध जीन थेरेपी के क्षेत्र को आगे बढ़ाने और विभिन्न रोगों के उपचार में क्रांति लाने के लिए प्रदान करता है।

निष्कर्ष:

जेनेटिक इंजीनियरिंग के क्षेत्र में पिछले दो दशकों में महत्वपूर्ण प्रगति देखी गई है, लेकिन नवाचार और सफलताओं के लिए अभी भी बहुतकिया जाना शेष है। एरा थेरेप्यूटिक्स द्वारा इन स्व-संयोजन प्रोटीनों की खोज और संभावित अनुप्रयोग जीन थेरेपी के लिए एक ताजा और रोमांचक दृष्टिकोण प्रदान करते हैं। यह शरीर में पहले से चुनौतीपूर्ण स्थानों पर आनुवंशिक दवाएं पहुंचाने की संभावना उत्पन्न करता है और विभिन्न आनुवंशिक रोगों के इलाज के लिए नए रास्ते खोलता है।

जैसे-जैसे हम आनुवंशिकी और आणविक जीव विज्ञान की अपनी समझ में आगे बढ़ रहे हैं, इस तरह की नवीन तकनीकों में आनुवंशिक इंजीनियरिंग में क्रांति लाने की क्षमता बढ़ाते जा रहे हैं । आनुवांशिक बीमारियों से पीड़ित लाखों लोग परिवर्तनकारी उपचारों का उत्सुकता से इंतजार करते हैं, और एरा जैसे नवीन शोध अधिक प्रभावी, लक्षित और सुरक्षित उपचारों का मार्ग प्रशस्त कर सकते हैं।

पारंपरिक तरीकों को चुनौती देकर और नए दृष्टिकोण अपनाकर, शोधकर्ता आनुवंशिक चिकित्सा के एक नए युग की शुरुआत कर सकते हैं, जिससे दुनिया भर में अनगिनत रोगियों की जीवन की गुणवत्ता में सुधार होगा।

Source – Livemint